Investigadores del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas (Estados unidos) han logrado curar la leucemia avanzada en 18 pacientes gracias a la administración del fármaco experimental revumenib, anteriormente conocido como SNDX-5613, según los resultados del estudio fase I ‘AUGMENT-101’, publicados en la revista ‘Nature’.
En concreto, la tasa de respuesta general entre 60 pacientes fue del 53 por ciento, y la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30 por ciento. Además, el 78 por ciento de los afectados logró la eliminación de la enfermedad residual medible.
«Estos resultados sugieren que revumenib puede ser una terapia oral dirigida efectiva para pacientes con leucemia aguda causada por alteraciones genéticas. Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subgrupos de leucemia resistentes», ha dicho el líder del estudio, Ghayas Issa.
Se trata de la primera evidencia que muestra la seguridad y la actividad clínica de la inhibición de la menina, inducida por dicho tratamiento, en la leucemia aguda, y los datos demuestran el potencial para dirigirse a las proteínas del andamio que han demostrado ser puntos vulnerables en cánceres específicos.
Según el investigador, dirigirse a la menina interrumpe la maquinaria de transcripción de genes y cambia la expresión de genes en las células cancerosas de un patrón de leucemia a un patrón normal, lo que finalmente conduce a la remisión.
El ensayo inscribió a 68 pacientes con una mediana de edad de 43 años, incluidos niños de hasta 10 meses de edad. Los tipos de enfermedades incluyeron leucemia mieloide aguda (82%), leucemia linfocítica aguda (16%) y leucemia aguda de fenotipo mixto (2%). Entre los pacientes incluidos, el 67,6 por ciento tenía reordenamientos de KMT2A, el 20,6 por ciento tenía mutaciones en NPM1 y el 11,8 por ciento tenía otros genotipos.
Fuente: infosalus.com
